Idelalisib là một chất ức chế phosphoinositide 3-kinase được chỉ định trong điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính (CLL), tái phát u lympho không Hodgkin tế bào B (FL) và tái phát lympho lympho bào nhỏ (SLL). Đối với việc điều trị CLL tái phát, hiện tại nó được chỉ định là thuốc điều trị bậc hai kết hợp với rituximab ở những bệnh nhân chỉ dùng rituximab sẽ được coi là liệu pháp thích hợp do các bệnh đồng mắc khác, trong khi điều trị FL và SLL được dự định được sử dụng ở những bệnh nhân đã nhận được ít nhất hai liệu pháp toàn thân trước đó. Cụ thể hơn, idelalisib nhắm mục tiêu P110δ, đồng phân delta của enzyme phosphatidylinositol-4,5-bisphosphate 3-kinase, còn được gọi là PI-3K. PI-3K là một họ các enzyme liên quan đến các chức năng của tế bào như tăng trưởng tế bào, tăng sinh, biệt hóa, vận động, sống sót và buôn bán nội bào, từ đó có liên quan đến ung thư. Trái ngược với các loại PI PI3K p110α và p110β khác, p110δ được biểu hiện chủ yếu ở bạch cầu (bạch cầu) và rất quan trọng đối với chức năng của tế bào T, tế bào B, tế bào mast và bạch cầu trung tính. Bằng cách ức chế enzyme này, idelalisib gây ra apoptosis của các tế bào ác tính và ức chế một số con đường truyền tín hiệu tế bào, bao gồm tín hiệu thụ thể tế bào B (BCR) và các thụ thể chemokine CXC loại 5 và tín hiệu loại 4, có liên quan đến buôn bán và di chuyển tế bào B các hạch bạch huyết và tủy xương. Điều trị các tế bào ung thư hạch bằng idelalisib đã được chứng minh là dẫn đến ức chế hóa trị và bám dính, và giảm khả năng sống của tế bào.

Dibotermin alfa là một protein hình thái tái tổ hợp xương người-2 (rhBMP-2) có nguồn gốc từ một dòng tế bào Hamster Buồng trứng (CHO) tái tổ hợp [Nhãn FDA]. Nó được cấy ghép ở những bệnh nhân trải qua phẫu thuật xương hoặc những người bị gãy xương. BMP là phân họ của siêu họ tăng trưởng biến đổi-β (TGF-β) có các hành động khác nhau trên ma trận xương [A31946]. BMP-2 là một protein gây thoái hóa xương mạnh, đóng vai trò quan trọng trong việc biệt hóa tế bào loãng xương thành các nguyên bào xương, do đó thúc đẩy sự hình thành xương và sụn [A31952]. Thông qua việc tăng cường quá trình tạo xương tại vị trí cấy ghép, dibotermin alfa đẩy nhanh quá trình chữa lành gãy xương chày mở và giảm nhu cầu can thiệp thứ cấp [A31945]. Trong một nghiên cứu lâm sàng trong tương lai trên bệnh nhân bị gãy xương chày mở, sử dụng dibotermin alfa dẫn đến gãy xương nhanh hơn hoặc chữa lành vết thương, can thiệp xâm lấn thứ phát ít hơn và giảm tỷ lệ nhiễm trùng sau phẫu thuật [A31945]. Dibotermin alfa đã được EMA phê duyệt vào năm 2002 dưới dạng Inductos cho ma trận cấy ghép. Năm 2004, nó đã được FDA chấp thuận và được bán trên thị trường với tên Infuse. Trong Infuse, rhBMP là một phân tử protein dimeric liên kết với disulfide với hai loài tiểu đơn vị chính là 114 và 131 axit amin. Mỗi tiểu đơn vị được glycosyl hóa với glycans loại mannose cao [Nhãn FDA].

Phức hợp yếu tố IX là một chất cô đặc vô trùng, đông khô bao gồm một số yếu tố đông máu phụ thuộc Vitamin K có trong huyết tương hoạt động của con người. Còn được gọi là tập trung phức hợp prothrombin, các sản phẩm có chứa phức hợp này thường bao gồm Yếu tố IX (yếu tố chống dị ứng B), Yếu tố II (prothrombin), Yếu tố X (Yếu tố Stuart-Prower) và nồng độ Yếu tố VII (proconvertin) thấp có nguồn gốc từ huyết tương người. Nhiều sản phẩm thương mại cũng chứa hàm lượng protein chống huyết khối thấp khác. Ví dụ, Kcentra (FDA) cũng chứa các protein chống huyết khối C và S, trong khi Bebulin VH (FDA) có chứa heparin. Các yếu tố đông máu được tinh chế từ huyết tương người và sau đó được khử trùng và xử lý. Mặc dù các sản phẩm Factor IX Complex chứa nhiều thành phần đông máu khác nhau, Factor IX là thành phần chính cho hiệu lực và hiệu quả, đặc biệt khi được sử dụng để điều trị chảy máu liên quan đến Hemophilia B (thiếu yếu tố IX). Là sản phẩm Kcentra, Factor IX Complex cũng được chỉ định cho việc đảo ngược khẩn cấp tình trạng thiếu yếu tố đông máu mắc phải do liệu pháp đối kháng Vitamin K (VKA, ví dụ, warfarin) ở bệnh nhân trưởng thành bị chảy máu cấp tính hoặc cần điều trị nhanh chóng.

DDP733 là một loại thuốc prokinetic uống mà Dynogen đang phát triển để điều trị cho cả Hội chứng ruột kích thích với táo bón (IBS-c) và bệnh trào ngược dạ dày thực quản (NGERD). Nó là một chất chủ vận từng phần của thụ thể serotonin loại 3 (5-HT3). Serotonin là một chất dẫn truyền thần kinh được biết là có liên quan đến việc kiểm soát hệ thống tiêu hóa (GI). Các nghiên cứu tiền lâm sàng của DDP733 đã thiết lập các đặc tính prokinetic của hợp chất (khả năng thúc đẩy sự vận động của đường GI).

Delafloxacin là một loại kháng sinh fluoroquinolone đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu về điều trị và khoa học cơ bản về bệnh lậu, suy gan, bệnh da do vi khuẩn, nhiễm trùng cấu trúc da và viêm phổi mắc phải trong cộng đồng. Nó đã được phê duyệt vào tháng 6 năm 2017 dưới tên thương mại Baxdela để sử dụng trong điều trị nhiễm trùng cấu trúc da và vi khuẩn cấp tính.

Efatutazone đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị ung thư hạch, Liposarcoma, khối u rắn, đa u tủy và ung thư tuyến giáp tái phát, trong số những người khác.

Danirixin đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu về điều trị và khoa học cơ bản về các bệnh do virus, Tình trạng dinh dưỡng, Bệnh phổi, Tắc nghẽn mạn tính và Nhiễm trùng, Virus hợp bào hô hấp.

Epicriptine còn được gọi là beta-dihydroergocryptine trình bày một công thức phân tử 9,10 alpha-dihydro-13'-epi-b-ergocryptine. Cùng với alpha-dihydroergocryptine, nó chiếm một phần ba hỗn hợp mesylate ergoloid. Epicriptine khác với dạng alpha ở vị trí của một nhóm methyl. [T195] Để biết thêm về hỗn hợp, vui lòng truy cập [DB01049]

Dipraglurant đã được sử dụng trong các thử nghiệm nghiên cứu điều trị bệnh Parkinson. Nó là một thụ thể glutamate metabotropic 5 (mGluR5) điều chế allosteric âm tính (NAM).

Dupilumab tiêm để điều trị người lớn bị bệnh chàm từ trung bình đến nặng (viêm da dị ứng). Dupilumab dành cho những bệnh nhân bị bệnh chàm không được kiểm soát đầy đủ bằng các phương pháp điều trị tại chỗ, hoặc những người không nên điều trị tại chỗ. Dupilumab có thể được sử dụng có hoặc không có corticosteroid tại chỗ. FDA chấp thuận vào ngày 28 tháng 3 năm 2017.

Durvalumab là một kháng thể đơn dòng của con người ngăn chặn phối tử tử vong được lập trình 1 (PD-L1), hoặc CD 274. Vào tháng 5 năm 2017, nó đã nhận được sự chấp thuận của FDA đối với các bệnh nhân được điều trị trước đó bị ung thư di căn hoặc di căn ở hệ thống tiết niệu Nó được chứng minh là có hiệu quả ở những bệnh nhân tiếp tục tiến triển bệnh sau khi hóa trị liệu bằng bạch kim. Thuốc này có một hồ sơ an toàn tương đối có thể chấp nhận được và việc sửa đổi cấu trúc của nó thuận lợi ngăn ngừa việc gây độc tế bào phụ thuộc kháng thể (ADCC) hoặc độc tế bào phụ thuộc bổ thể (CDC) [L749].

Edaravone là một người nhặt rác gốc tự do được phê duyệt vào tháng 5 năm 2017 để điều trị bệnh xơ cứng teo cơ bên (ALS). Các nghiên cứu lâm sàng cho thấy việc điều trị suy giảm tình trạng bệnh khi so sánh với giả dược. Nó đã được điều tra trước đây để điều trị đột quỵ do thiếu máu cục bộ, chấn thương tái tưới máu và nhồi máu cơ tim vì nó có đặc tính chống oxy hóa và chống apoptotic. Là một phân tử trọng lượng phân tử thấp với các chất hòa tan trong nước và lipid tốt, nó có lợi về mặt trị liệu trong việc vượt qua hàng rào máu não để làm trung gian cho các hiệu ứng nootropic và neuroprotective. Công thức uống edaravone hiện đang được phát triển.